DS. Võ Thị Hải Phượng - 

Ngày 30/01/2026, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA - European Medicines Agency) đã khuyến nghị mở rộng chỉ định điều trị của thuốc Zynyz (retifanlimab) bao gồm điều trị cho người lớn mắc ung thư biểu mô tế bào vảy ở ống hậu môn (SCAC- Squamous cell carcinoma of the anal canal) không thể phẫu thuật cắt bỏ và đã di căn hoặc tái phát tại chỗ. Thuốc này được sử dụng kết hợp với carboplatin và paclitaxel.

SCAC là loại ung thư hậu môn phổ biến nhất, chiếm 85% tổng số ca bệnh. SCAC là một loại ung thư hiếm gặp, đe dọa tính mạng, ảnh hưởng đến khoảng 10.000 người mỗi năm. Tuy nhiên, tỷ lệ mắc bệnh đã tăng khoảng 3% mỗi năm trong thập kỷ qua, chủ yếu do sự lây lan của các chủng virus papilloma ở người (HPV - Human Papilloma Virus) có nguy cơ cao, có thể gây ra nhiều loại ung thư, đặc biệt là HPV 16 và 18. Có khoảng 25% người mắc SCAC bị di căn sang các bộ phận khác của cơ thể. Giai đoạn tiến triển này của SCAC có liên quan đến tiên lượng xấu hơn đáng kể, với tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ là 36%.

Hiện tại, không có loại thuốc nào được cấp phép tại liên minh Châu Âu (EU) để điều trị cho người lớn mắc SCAC. Đối với SCAC chưa di căn sang các bộ phận khác của cơ thể, các lựa chọn điều trị chỉ giới hạn ở hóa trị và xạ trị. Tuy nhiên, có đến 60% bệnh nhân này bị tái phát ung thư trong vòng 5 năm sau điều trị ban đầu. Triển vọng đối với những bệnh nhân này và những người được chẩn đoán mắc bệnh di căn ngay từ đầu vẫn rất kém, với tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ từ 15 đến 20%. Đối với SCAC di căn, điều trị thường tập trung vào chăm sóc giảm nhẹ, đặc biệt là hóa trị, để kiểm soát các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Hoạt chất chính trong Zynyz là retifanlimab, một kháng thể đơn dòng, một loại protein ngăn chặn thụ thể PD-1 nằm trên bề mặt các tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T. Một số loại ung thư, bao gồm cả SCAC, có thể tạo ra một loại protein gọi là PD-L1 gắn vào thụ thể PD-1 trên tế bào T để vô hiệu hóa hoạt động của tế bào T, ngăn chúng tấn công tế bào ung thư. Bằng cách ngăn chặn PD-1, retifanlimab ngăn chặn tế bào ung thư vô hiệu hóa hoạt động của tế bào T, từ đó tăng cường khả năng tiêu diệt tế bào ung thư của hệ miễn dịch.

Khuyến nghị của EMA dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi bao gồm 308 người lớn mắc ung thư biểu mô tế bào vảy (SCAC) di căn hoặc tái phát tại chỗ không thể phẫu thuật cắt bỏ. Tất cả những người tham gia đều được điều trị sáu chu kỳ hóa trị liệu bao gồm carboplatin vào ngày 1 và paclitaxel vào các ngày 1, 8 và 15. Họ cũng được điều trị bằng Zynyz hoặc giả dược mỗi 4 tuần. Một nửa số bệnh nhân được điều trị bằng Zynyz kết hợp với hóa trị liệu sống được 9,3 tháng trở lên mà không bị ung thư tiến triển, so với 7,4 tháng đối với những người được sử dụng giả dược kết hợp với hóa trị liệu. Mặc dù một nửa số người được điều trị bằng Zynyz sống được ít nhất 32,8 tháng so với 22,2 tháng đối với những người nhận giả dược, nhưng những kết quả này không có ý nghĩa thống kê, có nghĩa là sự khác biệt giữa hai nhóm có thể xảy ra do ngẫu nhiên. Mặc dù còn nhiều điều chưa chắc chắn về mức độ Zynyz kéo dài tuổi thọ ở những bệnh nhân này, EMA kết luận rằng khi xem xét những phát hiện này cùng với dữ liệu về thời gian bệnh nhân sống mà không bị ung thư trở nặng, kết quả cho thấy thuốc này có tác dụng có lợi.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất được báo cáo khi sử dụng Zynyz kết hợp với carboplatin và paclitaxel là giảm bạch cầu trung tính, ngứa, phát ban, giảm bạch cầu lympho, suy giáp và tăng nồng độ men gan alanine aminotransferase.

Khuyến nghị của EMA về việc mở rộng chỉ định của thuốc Zynyz là một bước trung gian để bệnh nhân có thể tiếp cận được thuốc điều trị. Ý kiến ​​này sẽ được gửi đến Ủy ban Châu Âu để thông qua quyết định về việc mở rộng chỉ định điều trị trên toàn EU.

Tài liệu tham khảo: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-immunotherapy-based-treatment-recommended-advanced-anal-cancer